三起中國細胞與基因治療臨床研究中的患兒死亡事件近期經海外媒體披露，引發美國國會關注。據財新網8月25日報道，7月末至今，海外媒體先後爆出三起中國細胞與基因治療臨床研究中的死亡事件。8月20日，美國眾議院中國問題特別委員會主席約翰·穆勒納爾（John Moolenaar）和美國國會議員本·克萊恩（Ben Cline）公開致信美國食藥監局（FDA）代理局長凱爾·A·迪曼塔斯（Kyle A. Diamantas），要求對來自中國的臨床試驗數據做更嚴格的審查。

三起死亡事件均發生在中國開展的IIT研究（研究者發起的臨床研究）中。與新藥臨床試驗（IND）不同，醫療衛生機構開展的IIT以人為研究對象，不以藥品、醫療器械等產品註冊為目的，目標是探索醫學科學規律、積累醫學知識，受衛健部門管理。事件發生後，中國IIT研究的監管變革已於今年5月落地，但質疑聲浪仍從IIT延伸至監管更為嚴格的IND研究。

三起死亡事件在媒體報道之前均未被公開披露。其中兩起涉基因編輯，死者為罕見病兒童，死因均為病毒載體遞送的副作用。一項IIT研究由患兒父母出資發起，患兒患有Snijders Blok-Campeau綜合徵（SNIBCPS），死於血栓性微血管病。第二項IIT研究由輝大基因出資發起，患兒患有杜氏肌營養不良症（DMD），死於急性呼吸窘迫綜合徵。據美國生物醫藥媒體STAT報道，輝大基因表示完整調查結果已於2026年1月提交同行評審，全部科學細節將在論文正式刊發後對外公開，醫院已及時上報。